GlobeNewswire: Abeona Therapeutics gibt positive Interimdaten der auf dem WORLDSymposiumTM vorgestellten Gentherapie-Programme für MPS III bekannt

14.02.2020, 15:58 Uhr

Abeona Therapeutics gibt positive Interimdaten der auf dem WORLDSymposiumTM
vorgestellten Gentherapie-Programme für MPS III bekannt

Erhaltung der neurokognitiven Entwicklung junger MPS-IIIA-Patienten bis zu
zwei Jahre nach Behandlung mit ABO-102


Dosisabhängige und anhaltende Reduktionen bei erkrankungsspezifischen
Biomarkern belegen deutliche biologische Wirkung von ABO-102 und ABO-101

Behandlung des ersten Patienten in Kohorte 3 der Studie ABO-101 MPS IIIB;
bisherige Aufnahme von insgesamt acht Patienten

Beobachtung günstiger Sicherheitsprofile in beiden Studien

NEW YORK und CLEVELAND, Feb. 14, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics
Inc. (Nasdaq: ABEO), ein vollständig integrierter Marktführer in der Gen- und
Zelltherapie, hat heute bekanntgegeben, dass Forscher des Abigail Wexner
Research Institute (AWRI) des Nationwide Children's Hospital auf dem WORLD
Symposium TM positive Interimdaten aus zwei laufenden klinischen Studien der
Phasen I/II vorgestellt haben. Die Studien dienen der Bewertung von ABO-102 und
ABO-101, welche die zu prüfenden Gentherapien zu MPS IIIA bzw. MPS IIIB des
Unternehmens darstellen. Die Ergebnisse der Studie "Transpher A" haben gezeigt,
dass MPS-IIIA-Patienten unter 30 Monaten, die mit ABO-102 in der Dosiskohorte 3
behandelt wurden, 18 Monate bis zwei Jahre nach der Behandlung weiterhin eine
neurokognitive Entwicklung aufweisen. Reduktionen von Liquor-Heparansulfat, das
die Enzymaktivität im zentralen Nervensystem anzeigt, und Reduktionen des
Lebervolumens sind auch zwei Jahre nach der Behandlung weiterhin stabil. Die
Ergebnisse der Studie "Transpher B" haben gezeigt, dass ABO-101 zudem zur
Verbesserung verschiedener, mit der Erkrankung verbundener Biomarker
beigetragen hat, was wiederum die biologische Wirkung bei Patienten mit
MPS IIIB klar belegt. Die Dosisgabe in Kohorte 2 ist abgeschlossen und Ende
Januar wurde der erste Patient in Kohorte 3 behandelt, sodass bis heute
insgesamt acht Patienten behandelt wurden. Beide Therapien wurden bisher gut
vertragen. Abeona hat für die AAV9-basierte Gentherapie-Technologie, auf die
sich ABO-102 und ABO-101 stützen, von AWRI des Nationwide Children's Hospital,
wo sie entwickelt wurde, die Lizenz erworben.

Die Präsentationen des heutigen Tages sind auf der Website von Abeona
Therapeutics unter folgendem Link verfügbar:
https://investors.abeonatherapeutics.com/news-events

"Die neuen Ergebnisse zeigen weiterhin, dass eine frühzeitige Behandlung mit
ABO-102 zur Erhaltung der Neuroentwicklung bei Kindern mit MPS IIIA beitragen
kann. Wir werden diese Daten für unsere anhaltenden Gespräche mit der FDA und
der EMA nutzen, da wir im zweiten Quartal den Aufsichtsbehörden ein Update
vorlegen möchten", so João Siffert, M.D., CEO. "Im Fall von ABO-101 ermutigen
uns die Reduktionen bei den erkrankungsspezifischen Biomarkern und sie belegen
die klare biologische Wirkung, wie sie auch schon in der Studie zu MPS IIIA
beobachtet werden konnte. Wir freuen uns darauf, mit der Aufnahme für die
Studie "Transpher B" so schnell wie möglich zu beginnen."

Die Ergebnisse der Studie "Transpher A", einer laufenden klinischen Studie der
Phasen I/II mit ABO-102, haben gezeigt, dass: die drei jungen Patienten, die im
Rahmen der Hochdosis-Kohorte 3 behandelt wurden (im Alter von 27 Monaten,
19 Monaten und 12 Monaten) im Vergleich zum natürlichen Verlauf 18 Monate bis
zwei Jahre nach der Behandlung verbesserte neurokognitive Fähigkeiten
aufwiesen. in allen Kohorten (n=14) sich die Verbesserungen der Biomarker wie
folgt äußerten: in schnellen und anhaltenden dosisabhängigen Reduktionen des
Liquor-Heparansulfats, wobei die untere Quantifizierungsgrenze in Kohorte 3
(n=2) erreicht wurde; einer Reduktion des Heparansulfatspiegels im Plasma;
sowie einer dauerhaften, dosisabhängigen Reduktion des Lebervolumens bei einer
Nachbeobachtungszeit von bis zu zwei Jahren. ABO-102 bisher gut vertragen wird,
mit einer langfristigen Sicherheit, die auch 15 bis 45 Monate nach der
Behandlung günstig ist. Es wurden bisher keine behandlungsbedingten
schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse und keine klinisch signifikanten
unerwünschten Ereignisse gemeldet.

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"Die heute vorgestellten Zwischenergebnisse tragen zu dem Nachweis bei, dass
eine einmalige intravenöse Verabreichung der AAV9-basierten Gentherapie ABO-102
das Potenzial hat, die Aufrechterhaltung der neurokognitiven Entwicklung von
Patienten mit MPS IIIA zu unterstützen, wenn diese in jungen Jahren behandelt
werden", so Kevin Flanigan, M.D., Leiter des Zentrums für Gentherapie am AWRI
des Nationwide Children's Hospital, sowie Prüfarzt der Studie "Transpher A".
"Die Daten zeigen, dass ABO-102 eine funktionelle Kopie des Gens SGSH an Zellen
des zentralen Nervensystems und der peripheren Organe abgeben kann - wie durch
den klinischen Nutzen in Bezug auf die Neurokognition und die biophysikalischen
Messungen und Verbesserungen in Bezug auf die Biomarker nachgewiesen."

Prüfzentren in den USA, Spanien und Australien nehmen weiterhin geeignete
Patienten in die Studie "Transpher A" auf. Weitere Informationen zur klinischen
Studie finden Sie auf AbeonaTrials.com und ClinicalTrials.gov .

Die Ergebnisse aus den Kohorten 1 und 2 (n=7) der Studie "Transpher B", einer
laufenden klinischen Studie der Phasen I/II, haben die biologische Wirkung der
Behandlung mit ABO-101 bei Patienten mit MPS IIIB gezeigt. Als Nachweis hierfür
dienen erste Verbesserungen bei verschiedenen Biomarkern der Erkrankung, die im
Zusammenhang mit einer abnormalen Anreicherung von Glykosaminoglykanen (GAG) im
Gehirn und im gesamten Körper stehen: Zu den ersten Verbesserungen hinsichtlich
verschiedener erkrankungsspezifischer Biomarker zählen: Niedriger HS-Spiegel im
Liquor Reduktion von HS und GAG im Plasma und Urin Reduktion des Lebervolumens
ABO-101 wird bis heute gut vertragen. Bis dato wurden keine
behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder klinisch
signifikanten unerwünschten Ereignisse gemeldet (n=8).

"Die Studie "Transpher B" gibt uns die Hoffnung, dass wir eines Tages den
Verlauf dieser folgenschweren Erkrankung ändern können", so Kim McBride, M.D.,
LKP am AWRI des Nationwide Children's Hospital und einer der Prüfärzte für die
Studie "Transpher B". "Die Auswirkungen auf die Biomarker der Erkrankung in der
frühen Phase der Nachbeobachtung deuten auf das Potenzial der Gentherapie
ABO-101 hin, die Anreicherung bzw. Speicherung von Glykosaminoglykanen zu
durchbrechen, die der Erkrankung MPS IIIB zugrunde liegt. Ich freue mich auf
die Zusammenarbeit mit den anderen Prüfern, um weitere Daten aus der Studie zu
gewinnen, darunter Ergebnisse aus der Hochdosis-Kohorte 3."

Die Dosisgabe in Kohorte 2 ist abgeschlossen; es läuft aktuell die Dosisgabe
in Kohorte 3 (n=1). Prüfzentren in den USA, Spanien und Frankreich nehmen
weiterhin geeignete Patienten in die Studie "Transpher B" auf. Weitere
Informationen zur klinischen Studie finden Sie auf
abeonatherapeutics.com/clinical-trials und ClinicalTrials.gov .

Über die Studie "Transpher A"
Die Studie "Transpher A" (NCT02716246) ist eine laufende, zweijährige, offene,
global durchgeführte klinische Studie der Phasen I/II mit Dosiseskalation zur
Bewertung von ABO-102 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom
Typ A (MPS IIIA). Die auch unter dem Namen "ABT-001" bekannte Studie ist für
Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder für Patienten ab 2 Jahren
mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von mindestens 60 % bestimmt. Es
wurden bisher 14 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=3, N=3, N=8)
im Rahmen der Studie aufgenommen, wobei die Studie für die weitere Aufnahme
offen bleibt. Die Gentherapie ABO-102 wird mithilfe der AAV9-Technologie über
eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der
Studie sind die Bewertung der Neuroentwicklung und der Sicherheit. Zu den
sekundären Endpunkten gehören Verhaltensbewertungen, Lebensqualität,
Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor,
Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über die Studie "Transpher B"
Die Studie "Transpher B" (NCT03315182) ist eine laufende, zweijährige, offene,
global durchgeführte klinische Studie der Phasen I/II mit Dosiseskalation zur
Bewertung von ABO-101 zur Behandlung von Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom
Typ B (MPS IIIB). Die auch unter dem Namen "ABT-002" bekannte Studie ist für
Patienten im Alter von 6 Monaten bis 2 Jahren oder für Patienten ab 2 Jahren
mit einem kognitiven Entwicklungsquotienten von mindestens 60 % bestimmt. Es
wurden bisher 8 Patienten in drei dosiseskalierenden Kohorten (N=2, N=5, N=1)
im Rahmen der Studie aufgenommen, wobei die Studie für die weitere Aufnahme
offen bleibt. Die Gentherapie ABO-101 wird mithilfe der AAV9-Technologie über
eine einmalige intravenöse Infusion verabreicht. Die primären Endpunkte der
Studie sind die Bewertung der Neuroentwicklung und der Sicherheit. Zu den
sekundären Endpunkten gehören Verhaltensbewertungen, Lebensqualität,
Enzymaktivität im Liquor (CSF) und Plasma, Heparansulfatspiegel im Liquor,
Plasma und Urin sowie Gehirn- und Lebervolumen.

Über ABO-102
ABO-102 ist eine neuartige Gentherapie der Phasen I/II gegen das
Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA), eine seltene lysosomale Speichererkrankung
ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale
Nervensystem (ZNS) angreift. ABO-102 wird in einer einmaligen intravenösen
Infusion unter Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors dosiert, um
eine funktionelle Kopie des SGSH-Gens an Zellen des ZNS und der peripheren
Organe abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden
SGSH-Enzymmangel zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von
Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was
wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung
der Nervenentwicklung und zum körperlichen Abbau führt. In den USA verfügt
Abeona für das klinische Programm ABO-102 über die Kennzeichnungen
"Regenerative Medicine Advanced Therapy", "Fast Track" und "Rare Pediatric
Disease" sowie "Orphan Drug". In der EU verfügt das Unternehmen über die
Kennzeichnungen "PRIME" und "Orphan-Arzneimittel".

Über ABO-101
ABO-101 ist eine neuartige Gentherapie der Phasen I/II gegen das
Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB), eine seltene lysosomale Speichererkrankung
ohne zugelassene Therapie, die in erster Linie das zentrale Nervensystem (ZNS)
angreift. ABO-101 wird in einer einmaligen intravenösen Infusion unter
Verwendung eines selbstkomplementären AAV9-Vektors dosiert, um eine
funktionelle Kopie des NAGLU-Gens an Zellen des ZNS und des peripheren Gewebes
abzugeben. Die Therapie zielt darauf ab, den zugrunde liegenden
NAGLU-Enzymmangel zu bekämpfen, der für die abnormale Anreicherung von
Glykosaminoglykanen im Gehirn und im gesamten Körper verantwortlich ist, was
wiederum zu einer fortschreitenden Zellschädigung sowie zur Beeinträchtigung
der Nervenentwicklung und zum körperlichen Abbau führt. In den USA verfügt
Abeona für ABO-101 über die Kennzeichnungen "Fast Track" und "Rare Pediatric
Disease"; in den USA und in der EU ebenfalls über die Kennzeichnung "Orphan
Drug".

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA)
Das Sanfilippo-Syndrom Typ A (MPS IIIA) ist eine seltene, tödliche lysosomale
Speicherkrankheit ohne zugelassene Behandlung, die in erster Linie das zentrale
Nervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der
Nervenentwicklung und körperlichen Abbau gekennzeichnet ist. Kinder mit
MPS IIIA weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall
sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und
häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie
Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen,
für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden.
Die Ursache für MPS IIIA ist ein Mangel des Enzyms SGSH, das für den Abbau von
Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich in Zellen im gesamten Körper
ansammeln und im Zusammenhang mit der Störung zu einer raschen Verschlechterung
des Gesundheitszustands führen.

Über das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB)
Das Sanfilippo-Syndrom Typ B (MPS IIIB) ist eine seltene und tödliche
lysosomale Speicherkrankheit ohne zugelassene Therapie, die in erster Linie das
zentrale Nervensystem angreift und durch eine rasche Beeinträchtigung der
Nervenentwicklung und körperlichen Abbau gekennzeichnet ist. Kinder mit
MPS IIIB weisen fortschreitende Sprachstörungen und einen kognitiven Verfall
sowie Verhaltensstörungen auf. Weitere Symptome sind Schlafstörungen und
häufige Ohrenentzündungen. Darüber hinaus sind auch ausgeprägte Merkmale wie
Gesichtszüge mit dicken oder zusammengewachsenen Augenbrauen, vollen Lippen,
für das Alter übermäßigem Körperhaar sowie Leber-/Milzvergrößerungen vorhanden.
Die zugrundeliegende Ursache für MPS IIIB ist ein Mangel des Enzyms NAGLU, das
für den Abbau von Glykosaminoglykanen verantwortlich ist, die sich im gesamten
Körper ansammeln und im Zusammenhang mit der Störung zu einer raschen
Verschlechterung führen.

Über Abeona Therapeutics
Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich
der klinischen Forschung, das Gen- und Zelltherapien für schwere Erkrankungen
entwickelt. Zu den klinischen Programmen des Unternehmens gehören EB-101, die
autologe, genkorrigierte Zelltherapie für die Behandlung von rezessiver
dystropher Epidermolysis bullosa, sowie ABO-102 und ABO-101, neuartige
AAV9-basierte Gentherapien für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms vom Typ A
und B (MPS IIIA und MPS IIIB). Das Unternehmensportfolio an AAV9-basierten
Gentherapien umfasst außerdem ABO-202 und ABO-201 zur Behandlung von CLN1 bzw.
CLN3. Abeona hat mehrere regulatorische Kennzeichnungen von der FDA und der EMA
für seine Pipeline-Kandidaten erhalten, unter anderem wurde dem Unternehmen der
Status Regenerative Medicine Advanced Therapy (fortschrittliche Therapie in der
regenerativen Medizin) für zwei Produktkandidaten (EB-101 und ABO-102)
zuerkannt. www.abeonatherapeutics.com

Zukunftsgerichtete Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne
von Abschnitt 27A des U.S. Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen
Fassung sowie Abschnitt 21E des U.S. Securities Exchange Act von 1934 in seiner
jeweils gültigen Fassung, die mit Risiken und Unsicherheiten verbunden sind.
Diese Aussagen umfassen Aussagen über die klinischen Studien des Unternehmens
und seine Produkte und Produktkandidaten, zukünftige regulatorische
Interaktionen mit Aufsichtsbehörden sowie die Ziele und Zielvorgaben des
Unternehmens.  Solche zukunftsgerichteten Aussagen lassen sich durch Begriffe
wie "könnte", "wird/werden", "glauben", "schätzen", "erwarten" und ähnliche
Ausdrücke (sowie sonstige Wörter oder Ausdrücke, die sich auf zukünftige
Ereignisse, Bedingungen oder Umstände beziehen) identifizieren. Die
tatsächlichen Ergebnisse können aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren sowie
zahlreicher Risiken und Unsicherheiten wesentlich von den in den
zukunftsgerichteten Aussagen in Aussicht gestellten Ergebnissen abweichen.
Hierzu gehören zum Beispiel das anhaltende Interesse an unserem Portfolio für
die Behandlung seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für die
Teilnahme an klinischen Studien zu gewinnen, die Ergebnisse aus künftigen
Sitzungen mit der U.S. Food and Drug Administration oder anderen
Zulassungsbehörden, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, Lizenzen
für zur Vermarktung unserer Produkte erforderliche Technologien zu erhalten,
die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu
erhalten, die Auswirkungen von Veränderungen auf den Finanzmärkten und der
globalen wirtschaftlichen Bedingungen, Risiken im Zusammenhang mit der
Datenanalyse und Berichterstellung sowie andere Risiken, die von Zeit zu Zeit
in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in den
Quartalsberichten auf Formular 10-Q sowie in anderen Berichten, die das
Unternehmen bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities
and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden.  Soweit nicht
anderweitig durch geltende Gesetze vorgeschrieben, übernimmt das Unternehmen
keine Verpflichtung, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu
aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum
dieser Mitteilung eingetreten sind, z. B. aufgrund neuer Informationen,
zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.

Investorenkontakt:
Dan Ferry
LifeSci Advisors, LLC
+1 (617) 535-7746
daniel@lifesciadvisors.com

Pressekontakt:
Scott Santiamo
Director, Corporate Communications
Abeona Therapeutics
+1 (718) 344-5843
ssantiamo@abeonatherapeutics.com
Stand: 16.40 Uhr | Börsenschluss in 6:32 Std.
2,16 Aktueller Kurs an Börse Stuttgart +1,89% / +0,04 Differenz zum Vortag zum Porträt zum Chart

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