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Donnerstag, 20. Juni 2019

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BUSINESS WIRE: RIBOMIC gibt positive Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-1/2a-Studie an RBM-007 (SUSHI-Studie) bei Patienten mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration bekannt

19.06.2019, 12:00 Uhr

MITTEILUNG UEBERMITTELT VON BUSINESS WIRE. FUER DEN INHALT IST ALLEIN DAS BERICHTENDE UNTERNEHMEN VERANTWORTLICH.

  • RBM-007 war gut verträglich, ohne dosisbegrenzende Toxizität, ohne schwerwiegende systemische oder okuläre unerwünschte Ereignisse.
  • Bei sieben von neun Probanden wurde eine Bioaktivität von RBM-007 in Form einer Verbesserung der Sehkraft bzw. Verbesserung der zentralen Netzhautdicke um ≥ 50 µm nach einer Einzeldosis von RBM-007 nachgewiesen.

TOKIO --(BUSINESS WIRE)-- 19.06.2019 --

RIBOMIC, Inc., ein auf Aptamer-Therapeutika im klinischen Stadium spezialisiertes Pharmaunternehmen, das am Mothers-Markt der Tokioter Börse gehandelt wird (Börsenkürzel: 4591), gab heute positive Topline-Ergebnisse seiner SUSHI-Studie, einer Phase-1/2a-Studie mit ansteigender Einzeldosis von RBM-007, einem Anti-FGF2-Aptamer, an neun Probanden mit feuchter altersbedingter Makuladegeneration (feuchter AMD) bekannt. Die SUSHI-Studie erreichte den primären Endpunkt der Sicherheit und Verträglichkeit und zeigte auch Wirksamkeitstrends zugunsten von RBM-007.

Die für die SUSHI-Studie geworbenen Probanden hatten eine feuchte AMD, die auf die frühere intravitreale Anti-VEGF-Therapie schlecht angesprochen hatte. Bis zum Entlassungsgespräch nach 56 Tagen zeigte die Einzeldosis von RBM-007, mit Ausnahme eines unvollendeten Falls in der letzten Kohorte, keine dosisbegrenzenden Toxizitäten, keine schwerwiegenden systemischen oder okulären unerwünschten Ereignisse. Ein Proband in Kohorte 3 zeigte eine anteriore Entzündung, die nach einem Tag topischer Behandlung mit Prednisolon behoben war. Eine Rettungsbehandlung mit Anti-VEGF-Therapie stand jenen Patienten zur Verfügung, die die Kriterien erfüllten.

Die sekundären Ergebnisse am primären Studienendpunkt nach 28 Tagen erbrachten den Nachweis einer Bioaktivität von RBM-007. Gemäß den Eintragungen in den Prüfbögen reagierten sieben von neun Probanden auf RBM-007 in Form einer Verbesserung der Sehkraft bei der Sehschärfe mit bestmöglicher Korrektur (Best- Corrected Visual Acuity, BCVA) bzw. einer Verbesserung der zentralen Netzhautdicke um ≥ 50 µm bei der optischen Kohärenztomographie (optical coherence tomography, OCT). Die Sehkraft verbesserte sich bis Tag 28 bei zwei Probanden in Kohorte 1, zwei Probanden in Kohorte 2 und einem Probanden in Kohorte 3. Eine OCT-Verbesserung um ≥ 50 µm an Tag 28 wurde bei einem Probanden in Kohorte 2 und allen Probanden der Kohorte 3 festgestellt.
Insgesamt wurde eine einzige intravitreale Injektion von RBM-007 in das Studienauge gut vertragen und deutete bei einer Mehrheit dieser Probanden mit feuchter AMD, die auf eine vorherige Anti-VEGF-Therapie schlecht angesprochen hatten, auf Bioaktivität hin.

Weitere Datenanalysen der SUSHI-Studie laufen noch und werden im Rahmen zukünftiger medizinischer Tagungen vorgestellt. Die Planung für die nächste klinische Multidosis-Phase-2-Studie läuft und die Aufnahme der Probanden wird voraussichtlich in Q3 des Geschäftsjahres 2019 beginnen.

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"Die Ergebnisse der SUSHI-Studie sind für uns sehr ermutigend. Diese Studie wurde als First-in-Human-Unbedenklichkeitsstudie mit Einzeldosis konzipiert und hat unsere Erwartungen hinsichtlich der Bioaktivität übertroffen. Wir werden die klinische Entwicklung von RBM-007 vorantreiben, um Patienten mit feuchter AMD diese neue Lösung so schnell wie möglich zur Verfügung stellen zu können", sagte Dr. Yoshikazu Nakamura, CEO und President von RIBOMIC Inc.

"Die SUSHI-Studie hat gezeigt, dass eine Einzeldosis intravitrealen RBM-007 bis zu einer Dosis von 2 mg bei Patienten mit feuchter AMD gut verträglich ist. Wir freuen uns, den Nachweis der klinischen Wirksamkeit bei mehreren Probanden gemessen an BCVA und OCT-Dicke zu erbringen. Dies deutet darauf hin, dass FGF2 ein wichtiges Target in der Pathogenese der feuchten AMD ist", sagte Dr. Yusuf Ali, CEO von RIBOMIC USA Inc.

"Die Ergebnisse der SUSHI-Studie zeigen die okuläre Sicherheit von intravitrealem RBM-007, und die an Augen mit chronischer Exsudation beobachteten Verbesserungen versprechen ein neues therapeutisches Target bei feuchter AMD", sagte Dr. Med. Robert Bhisitkul, Professor an der University of California San Francisco und leitender wissenschaftlicher Berater von RIBOMIC Inc.

Über RBM-007 und den Entwicklungshintergrund

RBM-007 ist ein neuartiges Aptamer auf Oligonukleotidbasis mit starker Anti-FGF2-Aktivität (FGF2 - Fibroblastenwachstumsfaktor 2). Die derzeit zugelassenen Therapien für die feuchte AMD, intravitreale Injektionen von Anti-VEGF-Medikamenten, haben deutliche Vorteile für die Sehfähigkeit von Patienten mit feuchter AMD gezeigt. Allerdings zeigt ein großer Teil der Patienten mit feuchter AMD ein unvollständiges Ansprechen auf die Therapie und es kann im Verlauf des erweiterten Behandlung zu einem Verlust der Sehkraft kommen, wobei die Bildung von submakulärer Fibrose ein Risikofaktor ist. RIBOMIC untersuchte eine neuartige Therapie für die feuchte AMD, die auf den Fibroblasten-Wachstumsfaktor 2 (FGF2) abzielt, der nicht nur an der Angiogenese, sondern auch an der Fibrose bei verschiedenen Erkrankungen beteiligt ist, und entwickelte RBM-007, ein neuartiges Aptamer auf Oligonukleotidbasis mit starker Anti-FGF2-Aktivität. RBM-007 wird chemisch synthetisiert, und pharmakokinetische Studien an RBM-007 am Glaskörper von Kaninchen zeigten hohe und relativ langlebige Profile, die den anderen zugelassenen Anti-VEGF-Medikamenten überlegen waren. Der zweifache Wirkungsmechanismus von RBM-007 (antiangiogen und Narbenbildung entgegenwirkend) ist als zusätzliche oder alternative Therapie zu Anti-VEGF-Behandlungen gegen feuchte AMD vielversprechend.

Über die SUSHI-Studie

Die Phase-1/2a-Studie zur Unbedenklichkeit und okularen Verträglichkeit einer einmaligen intravitrealen (IVT) Injektion von RBM-007 an Probanden mit exsudativer altersbedingter Makuladegeneration (Safety and ocUlar tolerability of a Single intravitreal [IVT] injection of RBM-007 in subjects witH exudatIve age-related macular degeneration, SUSHI) ist eine offene Dosiseskalationsstudie mit neun Probanden, die zuvor ≥ 3 Anti-VEGF-Behandlungen ohne Auflösung der feuchten AMD erhalten hatten. Die an der Studie teilnehmenden Augen erhielten eine einzige intravitreale Injektion von RBM-007 in drei aufeinanderfolgenden Dosis-Kohorten (drei Probanden/Kohorte): 0,2 mg (Kohorte 1), 1,0 mg (Kohorte 2) und 2,0 mg (Kohorte 3). Der primäre Studienendpunkt war an Tag 28 bei einer Nachbeobachtung bis Tag 56. Die Untersuchungen während der Studie umfassten ETDRS Sehschärfe mit bestmöglicher Korrektur (BCVA), eine umfassende ophthalmologische Untersuchung, Fluoreszeinangiographie, Spektralbereich-OCT, OCT-Angiographie und PK/PD-RBM-007-Plasmaspiegel. Dies ist die erste klinische Studie an RBM-007. Aktuell sind keine weiteren FGF2-Inhibitoren im klinischen Stadium bekannt.
Weitere Informationen finden Sie unter ClinicalTrials.gov.
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03633084

Über die feuchte altersbedingte Makuladegeneration

Die feuchte (exsudative) altersbedingte Makuladegeneration ist die häufigste Ursache für Blindheit in den USA und Europa. Sie wird durch die Bildung von abnormalen und durchlässigen neuen Blutgefäßen unter der Netzhaut verursacht, was als choroidale Neovaskularisation bezeichnet wird. Das Austreten von Flüssigkeit aus den Gefäßen verursacht die Verdickung und Degeneration der Netzhaut einschließlich fibrotischer Narbenbildung sowie den akuten und schnellen Verlust der Sehkraft. Auch wenn die Verdickung der Netzhaut nicht der einzige Faktor ist, der bei Patienten mit feuchter AMD zu verminderter Sehkraft führt, wird sie als Zusatzfaktor angesehen. Somit wird die Reduzierung der Netzhautdicke häufig bei der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung der feuchten AMD zugrunde gelegt.

ÜBER RIBOMIC

RIBOMIC ist ein Bio-Venture-Unternehmen, dessen Schwerpunkt bei der Wirkstoffentdeckung liegt. Das Unternehmen ist auf dem Gebiet der Aptamer-Therapeutika tätig, wobei es sich um eine Art von Nukleinsäure-Medizin, einem Gebiet mit viel Potenzial für die Entwicklung von Medikamenten der nächsten Generation, handelt. Das RiboART-System, die zentrale Wirkstoffentdeckungs-Plattform des Unternehmens, kann für die Entdeckung vieler Arten von Aptamer-Arzneimitteln eingesetzt werden. RIBOMIC widmet sich der Entdeckung und Entwicklung von Medikamenten, die auf das breite Feld ungedeckten medizinischen Bedarfs abzielen, einschließlich Augenerkrankungen, Schmerzen und vieler anderer Probleme.
Weitere Informationen finden Sie auf der Website von RIBOMIC.
https://www.ribomic.com/eng/index.php

Zukunftsgerichtete Aussagen

Diese Mitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen in Bezug auf aktuelle Pläne, Schätzungen, Strategien, Meinungen und die zukünftige Entwicklung von RIBOMIC. Diese Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen von RIBOMIC angesichts der derzeit verfügbaren Informationen und Annahmen. Dies bedeutet, dass RIBOMIC keine Versprechungen hinsichtlich der Realisierung abgibt und dass diese Erwartungen wesentlich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen beschriebenen Erwartungen abweichen können. Zu diesen Faktoren gehören unter anderem i) Änderungen der allgemeinen wirtschaftlichen Bedingungen und der für die Pharmamärkte geltenden Gesetze und Vorschriften, ii) Wechselkursschwankungen, iii) Behauptungen und Bedenken hinsichtlich der Produktsicherheit und -wirksamkeit, iv) Abschluss und Einstellung klinischer Studien, v) Verletzung der geistigen Eigentumsrechte von RIBOMIC durch Dritte.

Informationen über pharmazeutische Produkte (einschließlich aktuell in der Entwicklung befindlicher Produkte), die in dieser Pressemitteilung enthalten sind, sind nicht als Werbung oder medizinische Beratung gedacht.

"RIBOMIC", "RiboART System" und das RIBOMIC-Logo sind eingetragene Marken oder Marken von RIBOMIC Inc. in verschiedenen Rechtsgebieten.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original veröffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen Sprachversion der Veröffentlichung ab.

RIBOMIC, Inc.
Shoji Yonebayashi
ir.inquiry@ribomic.com

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